细胞是生命的基本单位，身体由细胞组成，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予关于miRNA在基因调控中发现的开创性工作，这为精准医疗和细胞治疗的未来铺平了道路，2024年度多项医学突破，都聚焦在细胞与基因治疗领域。
干细胞功能性心脏补片用于治疗心梗
采用纳米材料，结合间充质干细胞（MSCs），设计出了一款无需支架的新型心脏补片，该研究建立了一种综合机械支持、“智能”ROS清除、免疫重塑和旁分泌调节的心肌损伤修复综合策略，为心肌梗死提供一种潜在的临床治疗策略。
FDA批准首个间充质基质细胞疗法上市
间充质基质细胞（MSC）疗法能够分化为多种类型的细胞，还具有重要的免疫调节作用。MSC能够通过分泌多种细胞因子、趋化因子和生长因子，调节免疫反应，促进组织修复，减少炎症反应，从而发挥广泛的治疗作用。
长效HIV预防针剂
在《Science》杂志评选的2024年十大科学突破中，备受瞩目的HIV预防新药获得科学突破冠军奖，它凭借其出色的保护效果和创新的作用机制引发了学界和公众的广泛关注，更有望成为全球抗病毒药物开发的新方向。
利用免疫细胞治疗自身免疫疾病
《Science》2024年十大科学突破中的科学突破入围奖，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在治疗自身免疫疾病方面取得了显著突破，今年的研究揭示，CAR-T疗法通过深度耗尽组织中的B细胞发挥疗效，这是传统治疗难以实现的。
人工智能助力医疗科技
2024年，人工智能领域“获得”多个诺贝尔奖。AI帮助科学家更好地理解生命的基本构成，对药物研发和疾病研究具有重要意义，在新药开发过程中能够快速预测药物分子与目标蛋白质的结合情况。在传染病研究中，为疫苗和治疗方案的开发提供了有力支持。
国际合作创建“细胞地图”
《自然》期刊强调，由单细胞分析和空间组学技术结合强大的计算与人工智能，推动生成的人类细胞图谱，推动从细胞多样性的角度更好地理解个体对治疗的不同反应，从细胞水平上研究疾病的遗传基础，开创精准医疗的新时代。
突破性的干细胞治疗可恢复视力
全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》，成功地使用重编程的干细胞治疗了患有严重角膜疾病的患者。
FDA批准了自20世纪50年代以来首个新型治疗精神分裂症的药物
该药是第一种靶点针对胆碱能受体，而非多巴胺受体的抗精神病药物。采用了几十年来第一种治疗精神分裂症的新方法，避免了传统D2受体路径引发的副作用，显著减少了精神分裂症的症状，并在多维度上表现出有效性。
治疗更年期潮热新药申报上市
更年期妇女的雌激素减少，KNDy神经元变得肥厚并导致体温调节途径的过度激活，从而破坏体温控制机制，导致中度至重度血管舒缩症状（VMS），即更年期潮热，双重NK-1/ NK-3受体拮抗剂新药上市申请，或可缓解困扰数亿女性的症状。
人工卵巢或将问世
密歇根大学科学家绘制了第一个人类卵子形成的“细胞图谱”，这一研究可能带来多囊卵巢综合征和子宫内膜异位症的新治疗方法，甚至可能带来功能性人工卵巢。“由于能够引导卵泡发育和调节卵巢环境，人工卵巢组织可以运作多年，甚至可以推迟更年期。”
